生命的奧秘在于一個受精卵如何發(fā)育成復雜的生物體。這個過程中，能夠無限增殖和分化的干細胞扮演著極其重要的角色，可以說，干細胞是人類生命的起源。60余年來，科學家們對干細胞的研究從未停步。這個領域的研究成果，曾位列《時代周刊》“20世紀末世界科技成就”，也曾在2012年摘得諾貝爾生理學或醫(yī)學獎的桂冠。

時至今日，干細胞療法依然備受關注，新銳公司層出不窮，大型醫(yī)藥公司如拜耳（Bayer）、諾和諾德（Novo Nordisk）、武田（Takeda）等也紛紛涉足這一技術的開發(fā)和臨床應用。今日，我們將帶領讀者了解干細胞及其背后的療法究竟有多大的潛力。

60余年過去，新一代療法已興起

干細胞（stem cell）的發(fā)現(xiàn)可以追溯至上世紀60年代。這是一類具有無限的或者永生的自我更新能力的細胞，能夠產生至少一種類型的、高度分化的子代細胞。這種特點為它在醫(yī)學領域的應用打開了廣闊的前景。

隨著人類的不斷研究和探索，在范圍內，除了干細胞移植，已有十余款第一代干細胞治療產品被批準應用于臨床。比如，F(xiàn)CB-Pharmicell公司的HeartiCellgram-AMI，于2011年在韓國被批準用于治療急性心肌梗死；Osiris公司開發(fā)的Prochymal，于2012年在加拿大被批準用于治療兒童移植物抗宿主?。℅VHD）。

根據(jù)《自然》雜志子刊Nature reviews drug discovery今年5月刊登的一篇綜述，目前基于基因和細胞改造的新一代干細胞療法正在興起。這些療法有望提高干細胞療法的有效性和特異性，并能夠將治療的疾病范圍擴大至更廣泛的領域。

三大應用前景

目前，干細胞用于疾病治療的應用前景主要包括以下幾個方面：

一是用于開發(fā)細胞療法。其中，造血干細胞移植（又稱骨髓移植）是目前-為成熟的干細胞療法之一，它通過靜脈輸注造血干、祖細胞，重建患者正常造血與免疫系統(tǒng)。目前，該療法已在多個國家被批準用于治療白血病等惡性血液性疾病。

在-新開發(fā)的干細胞療法中，利用誘導性多能干細胞（ipsC）開發(fā)“通用型”細胞療法的做法受到廣泛關注。這類療法可以將干細胞誘導分化成特定組織細胞，治療的疾病范圍非常廣泛，比如炎癥、自身免疫疾病、心衰、腦卒中等。目前，拜耳、武田等公司均在推動這類產品的臨床開發(fā)。另外，通過設計可以將干細胞用于組織修復、遺傳類疾病等。

二是作為基因治療的載體。比如由Orchard公司開發(fā)的造血干細胞基因療法OTL-101，它從患者體內分離出造血干細胞，通過慢病毒載體引入表達腺苷脫氨酶的ADA基因，然后將其回輸至患者體內。該療法在治療腺苷脫氨酶缺乏癥導致的嚴重聯(lián)合免疫缺陷患者的注冊性試驗已取得積極結果，20例受試者在接受治療的兩年之后仍然維持100%的總生存率。

三是用于組織/器官替代治療。這是再生醫(yī)學的范疇，簡單來說，就是利用干細胞技術將人體“不健康”的部位重新替換。目前，這一領域已經在早期研究中也取得了重要進展。比如，利用干細胞再生心肌，有望幫助修復受傷的心臟；用于制造人類皮膚，有望為那些受脫發(fā)、疤-痕或遺傳性皮膚病之苦的人帶來革命性的治療；它甚至還有促進腦組織再生的潛力，有望幫助缺血性卒中或腦震蕩等腦損傷患者恢復有關功能。

值得注意的是，除了干細胞移植外，目前正在中國開發(fā)的干細胞療法，均屬于臨床試驗的范疇。